FDA درمان CAR-T شرکت Novartis را رسماً تأیید کرد؛ نخستین نمونه در جهان
بر اساس اعلام وبگاه رسمی FDA در ۳۰ اوت (به وقت محلی)، درمان CAR-T شرکت Novartis با نام Kymriah (tisagenlecleucel) رسماً تأیید شد تا نخستین درمان CAR-T تأییدشده در جهان نام بگیرد. Kymriah برای درمان بیماران ۳ تا ۲۵ ساله‌ی مبتلا به لوسمی لنفوبلاستیک حادِ عودکننده یا مقاوم به درمان کاربرد دارد. Novartis یک شرکت چندملیتی داروسازی و زیست‌فناوری است که مقر اصلی آن در شهر بازل سوئیس قرار دارد. بر پایه اطلاعات منتشرشده در وبگاه رسمی FDA، درمان Kymriah نوعی ایمنی‌درمانی بر پایه‌ی سلول‌های تی (T cell) اتولوگ است که به اصلاح ژنتیکی نیاز دارد و هر بار تجویز آن، درمانی کاملاً شخصی‌سازی‌شده بر اساس سلول‌های تیِ خود بیمار به شمار می‌آید. در این روش درمانی، سلول‌های تی از بدن هر بیمار استخراج و جمع‌آوری می‌شود و سپس در مراکز تولید، تحت اصلاح ژنتیکی قرار می‌گیرد تا بتواند سلول‌های لوسمی واجد آنتی‌ژن CD19 را شناسایی کند و از بین ببرد. پس از پایان فرایند اصلاح ژنتیکی، این سلول‌های تی بار دیگر به بدن بیمار تزریق می‌شوند تا با نابودی سلول‌های سرطانی، درمان را پیش ببرند. ایمنی و اثربخشی Kymriah در یک کارآزمایی بالینی چندمرکزی روی کودکان و جوانان مبتلا به لوسمی لنفوبلاستیک حاد پیش‌ساز سلول بی (B-cell precursor ALL) عودکننده یا مقاوم به درمان اثبات شده است: ظرف ۳ ماه پس از آغاز درمان، نرخ کلی بهبودی حاصل از این درمان CAR-T به ۸۳ درصد رسید. با وجود این، چنین روشی ممکن است عوارض جانبی نظیر طوفان سیتوکین و آسیب‌های عصبی را نیز به دنبال داشته باشد. دکتر Peter Marks، رئیس CBER، در این باره گفت: «Kymriah نخستین نمونه در نوع خود است و نیاز مبرم کودکان و جوانان مبتلا به این بیماری سخت‌درمان را برطرف می‌کند. Kymriah نه‌تنها گزینه‌ی درمانی کاملاً نوینی در اختیار بیمارانی می‌گذارد که پیش‌تر تقریباً هیچ راه‌حلی برایشان متصور نبود، بلکه در کارآزمایی‌های بالینی نیز نرخ بهبودی و بقای بسیار امیدبخشی را نشان داده است.» Gao Quanli، پزشک ارشد بخش بیوتراپی در Henan Cancer Hospital، پیش‌تر در گفت‌وگو با پنگ‌پای توضیح داد: «درمان CAR-T از سلول‌های تیِ اصلاح‌شده بهره می‌گیرد؛ این سلول‌ها در مقایسه با سلول‌های تی طبیعی، دقت تخریب بسیار بالاتری دارند و مانند یک موشک می‌توانند سلول‌های تومور مشخصی را هدف قرار دهند. در واقع CAR همان "سامانه هدف‌گیری" است که انسان برای این سلول‌ها طراحی کرده است.» سلول‌های تی بخشی از سیستم ایمنی بدن هستند و یکی از سدهای دفاعی طبیعی در برابر هجوم عوامل بیماری‌زا محسوب می‌شوند. اگر سلول‌های تیِ طبیعی را «نیروهای نظامی عادی» در نظر بگیریم، سلول‌های CAR-T در حکم «نیروهای ویژه» عمل می‌کنند. هنگامی که این سلول‌ها با تومورهای مشخصی روبه‌رو می‌شوند، سلول‌های CAR-T تزریق‌شده به بدن بیمار فعال شده، به‌سرعت تکثیر می‌یابند و با تهاجمی همه‌جانبه، سلول‌های تومور از جمله گلبول‌های سفید دگرگون‌شده را نابود می‌کنند تا فرایند درمان به ثمر برسد. Kymriah در واقع روشی درمانی بر پایه‌ی ارائه‌ی همین سلول‌های CAR-T است. دکتر Xiong Lei، بنیان‌گذار شرکت فناوری‌های دارویی 3D Medicines که در حوزه درمان‌های دقیق سرطان فعالیت می‌کند، پیش‌تر به پنگ‌پای گفته بود که شرکت Novartis در توسعه و به‌کارگیری Kymriah با چالش استانداردسازی نیز روبه‌رو است: اینکه چگونه تضمین کند سلول‌های تولیدشده در آزمایشگاه‌های مختلف این شرکت در مناطق گوناگون، در فاز بالینی به سطح کیفی و درمانی یکسانی دست می‌یابند. به گفته‌ی Han Weidong، رئیس کمیته تخصصی بیوتراپی در Chinese Research Hospital Association و مدیر آزمایشگاه ایمونولوژی مولکولی در Chinese PLA General Hospital، هرچند Kymriah اثربخشی درمانی چشمگیری ثبت کرده است، اما ثبات در تولید انبوه، سمیت در بلندمدت و همچنین میزان پذیرش آن در بازار نیازمند گذشت زمان است و مسیر درازی تا تثبیت پیش رو دارد. Gao Quanli نیز خاطرنشان کرد که CAR-T به عنوان یک فناوری خط‌مقدم، در حال حاضر انتخاب نخست در درمان تومورها به شمار نمی‌رود، بلکه کاربرد آن برای موارد وخیمی توصیه می‌شود که روش‌های متداول درمانی عملاً بی‌اثر بوده‌اند. از سوی دیگر، Kymriah با مناقشاتی بر سر هزینه‌های سنگین خود نیز مواجه بوده است؛ برآوردها حاکی از آن است که هر بیمار باید صدها هزار دلار بپردازد. David Mitchell، یکی از بیماران مبتلا به سرطان در آمریکا، در نامه‌ای به Joe Jimenez، مدیرعامل Novartis، خواستار برگزاری نشستی مشترک برای گفت‌وگو پیرامون قیمت‌گذاری عادلانه داروی Kymriah شده است. Novartis در بیانیه‌ای که در اختیار پنگ‌پای قرار داد، تأکید کرد که این شرکت با دقت تمام به دنبال تعیین قیمتی منطقی برای Kymriah است و سازوکار تعیین قیمت بر پایه‌ی نتایج بالینی (میزان اثربخشی درمان) را بررسی می‌کند؛ رویکردی که زمینه را برای بهره‌گیری از فناوری‌های نوین پزشکی در درمان سرطان هموار خواهد ساخت.