پس از تنش‌های چند کارآزمایی بالینی، ژن‌درمانی بیماری‌های نادر چگونه به مسیر خود ادامه می‌دهد؟
انتشار: ۰۹-۲۶ Jianyan
«پذیرش خطرات از سوی بیماران به معنای کاهش استانداردهای پژوهشی نیست؛ تمامی مطالعات باید دقیق و علمی باشند و بر پایه رضایت آگاهانه کامل، حفاظت از حریم خصوصی، مدیریت خطر و برنامه‌های واکنش اضطراری پیش بروند.» گزارشگر هفته‌نامه جنوب: Chen Yang
آیا به نظر شما اقدام خانواده‌های بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر برای یافتن پژوهشگران و جمع‌آوری سرمایه جهت پیشبرد تحقیق و توسعه دارویی، امکان‌پذیر است؟
بسیار ضروری است و راهی برای نجات به شمار می‌رود در مجموع امکان‌پذیر است، اما باید با احتیاط همراه باشد ترجیحاً انجام نشود؛ با ریسک همراه است به هیچ وجه قابل اجرا نیست و خطرات بزرگی دارد پایان نظرسنجی: ۲۰۲۶-۱۰-۰۹ ساعت ۰۹:۲۵ در تاریخ ۴ سپتامبر ۲۰۲۶، Li Tao، معاون National Healthcare Security Administration در نشست خبری دفتر اطلاعات شورای دولتی اعلام کرد که در طول اجرای «برنامه پنج‌ساله پانزدهم»، فهرست داروهای پایه بیمه درمان به شکل پویا به‌روزرسانی خواهد شد تا داروهای نوآورانه واجد شرایط در حوزه‌های کلیدی نظیر سرطان، بیماری‌های مزمن، بیماری‌های نادر و بیماری‌های کودکان تحت پوشش بیمه قرار گیرند. تقریباً هم‌زمان با گفت‌وگوها در پکن، گردهمایی دیگری در گوانگژو در جریان بود. روز ۴ سپتامبر، پیش از افتتاحیه پانزدهمین دوره China Rare Diseases Summit، نشستی تخصصی با عنوان «ژن‌درمانی: از جهش علمی تا درمان بالینی» با استقبال گسترده روبه‌رو شد و پژوهشگران و پزشکانی از حوزه‌های چشم‌پزشکی، مغز و اعصاب کودکان و خون‌شناسی به این مباحثه پیوستند. در سال ۲۰۲۶، گزارش‌هایی از فوت سه بیمار در جریان کارآزمایی‌های بالینی تحت هدایت پژوهشگر (IIT) در حوزه ژن‌درمانی منتشر شد که دو تن از آنان کودک بودند. بدین ترتیب موضوع «ژن‌درمانی» که پیش‌تر بیشتر در مقالات پژوهشی، خطوط تولید شرکت‌های داروسازی و جمع‌های محدود خانواده‌های درگیر با بیماری‌های نادر مطرح بود، به شکلی گسترده‌تر به عرصه توجه افکار عمومی راه یافت. پس از پایان سخنرانی‌ها، حاضران سالن را ترک نکردند؛ شماری از اعضای خانواده بیماران و خبرنگاران با احاطه کردن کارشناسان، پرسش‌هایی درباره کارآزمایی‌های بالینی، پیگیری‌های طولانی‌مدت بیماران و سازوکارهای نظارتی مطرح کردند. در ۱۴ سپتامبر، نهادهایی از جمله National Health Commission بخشنامه‌ای را با عنوان «اطلاعیه تقویت بیشتر پیشگیری و درمان بیماری‌های نادر» صادر کردند که بر کاربرد استاندارد آزمایش‌های ژنتیکی در تشخیص و درمان، ارتقای مداوم نرخ تشخیص استاندارد بیماری‌های نادر و تضمین کیفیت خدمات درمانی و سلامت بیماران تأکید دارد. از دستاوردهای درمانی تا تنش‌های مربوط به ایمنی؛ ژن‌درمانی بیماری‌های نادر تا چه اندازه پیشرفت کرده و چشم‌انداز آینده آن چیست؟
آیا ژن‌درمانی می‌تواند برخی بیماری‌های نادر را به طور کامل درمان کند؟
در عرصه درمان بیماری‌های نادر، ژن‌درمانی واژه جدیدی به شمار نمی‌رود و پیش از این نیز پیشرفت‌های چشمگیری در درمان بیماری‌هایی نظیر آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) به ثبت رسانده است. Yang Yang، پژوهشگر Sichuan University West China Hospital، توضیح می‌دهد که حدود ۸۰ درصد از بیماری‌های نادر ناشی از نقایص ژنتیکی هستند و بخش قابل‌توجهی از آن‌ها در دوران کودکی بروز می‌کنند: «در حال حاضر روش‌های درمانی مؤثر بسیار اندکی برای این نوع بیماری‌ها وجود دارد.» ژن‌درمانی به زبان ساده، مداخله مستقیم روی منشأ ژنتیکی بیماری است؛ این کار می‌تواند از طریق افزودن ژن سالم و کارآمد، مهار بیان ژن‌های غیرطبیعی و یا اصلاح مستقیم ژن‌های معیوب انجام پذیرد. با این حال، ژن‌های جدید نمی‌توانند خودبه‌خود سلول‌های آسیب‌دیده را شناسایی کنند و برای رساندن ماده ژنتیکی مورد نیاز به سلول‌های هدف، به یک «حامل» نیاز است. به گفته Yang Yang، پس از شناسایی ژن بیماری‌زا، «نحوه انتقال ایمن ژن به درون بدن بیمار» یکی از عوامل تعیین‌کننده در موفقیت ژن‌درمانی محسوب می‌شود. در حال حاضر معمولاً...